Sviluppo futuro dei risultati riportati dal paziente – Strumento per tumori desmoidi o fibromatosi aggressiva
BACKGROUND: i tumori desmoidi (o fibromatosi aggressiva) sono tumori localmente infiltranti del tessuto connettivo che possono insorgere in qualsiasi posizione anatomica; possono essere asintomatici o provocare dolore, deformità, gonfiore e perdita di mobilità e/o minacciare organi viscerali con perforazione intestinale, idronefrosi, danno neurovascolare ed altre complicazioni. Gli endpoints esistenti della sperimentazione clinica come i Criteri di Valutazione della Risposta nei Tumori Solidi (versione 1.1) e la sopravvivenza libera da progressione sono inadeguati nella valutazione dell’efficacia del trattamento.
Questo studio è stato progettato per sviluppare un nuovo endpoint di sperimentazione clinica acquisendo i risultati riportati dai pazienti (PROs).
METODI: seguendo le migliori pratiche di metodologia qualitativa, questo studio ha utilizzato interviste di concept elicitation (CE) per “esplorare” le prospettive dei pazienti desmoidi sui principali sintomi e sugli impatti correlati alla malattia. È stata eseguita un’analisi qualitativa per determinare la frequenza relativa ed il disturbo dei sintomi e degli impatti avuti, nonché altre caratteristiche di questi concetti. È stata quindi sviluppata una bozza di scala PRO testata con interviste cognitive. Le informazioni delle interviste sono state successivamente integrate nella scala PRO perfezionata.
RISULTATI: le interviste CE con pazienti desmoidi (n= 31) hanno aiutato a identificare concetti importanti ed hanno portato alla formazione di una scala che includeva sintomi e impatti. Le interviste cognitive sono state completate con ulteriori pazienti (n= 15) in 3 fasi. L’input del paziente è stato utilizzato per perfezionare istruzioni, rivedere e/o rimuovere elementi e modificare la scala di risposta. Ciò ha comportato la creazione di una scala dei sintomi con 11 elementi ed una scala d’impatto con 17 elementi.
CONCLUSIONI: questo è il primo strumento PRO specifico per la malattia sviluppato per i tumori desmoidi. Lo strumento è disponibile come endpoint esplorativo negli studi clinici. Questo studio evidenzia la fattibilità e le sfide dello sviluppo di strumenti PRO per le malattie rare.